تولید داروی دانش بنیان ایرانی برای درمان آتروفی نخاعی عضلانی

برای نخستین بار در ایران و دومین بار در جهان؛

مین فود: پژوهشگران کشورمان برای اولین بار در ایران و دومین بار در جهان، موفق به ساخت داروی دانش بنیان اورلیژن، برای درمان بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) شدند.

آتروفی عضلانی نخاعی (Spinal muscular atrophy) یا SMA که به منظور تفاوت آن با سایر آتروفی های عضلانی نخاعی، تحت عناوین دیگری همچون «آتروفی نخاعی عضلات پروگزیمال اتوزومال مغلوب» و «آتروفی عضلانی نخاعی ۵ q» هم شناخته می شود، یک بیماری عصبی-عضلانی موروثی نادر است که با از دست رفتن نورون های حرکتی و ضعف و تحلیل رفتن ماهیچه ها همراه می باشد.
این بیماری در دوران نوزادی یا خردسالی تشخیص داده می شود و در صورت عدم درمان، شایع ترین علت ژنتیکی مرگ شیرخواران است. عوارض آتروفی عضلانی نخاعی امکان دارد خودرا در سالیان بعدی زندگی نشان دهد که در این صورت، سیر خفیف تری دارد.
شایع ترین نشانه های این بیماری، ضعف پیش رونده ماهیچه های ارادی است و عضلات دست، پا و تنفس زودتر از بقیه درگیر می شوند و سایر علایم آن شامل کنترل اندک روی حرکات سر، مشکل در بلع، کوژپشتی و سفت شدن مفاصل بدن است.
اما محققان کشورمان در یک شرکت دانش بنیان برای اولین بار در ایران و دومین بار در جهان، موفق به ساخت و بومی سازی یک دارو برای درمان بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) شدند. دارویی که گفته می شود نمونه خارجی آن برای بیماران ماهیانه بالاتر از یک میلیاردتومان هزینه دارد و حالا با بومی سازی، قیمتش به حدود ۲۰ میلیون تومان کاسته شده است.
محصولی فناورانه که به تازگی بعنوان یکی از ۸۰ محصول دانش بنیان عرضه شده در نمایشگاه «فر ایران» همزمان با شانزدهمین نمایشگاه فناوری نانو در محل نمایشگاه بین المللی تهران توسط حسین افشین، معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان رئیس دولت رونمایی گردید.
دکتر خشایار هماوندی دارای مدرک دکترای داروسازی و مدیر تولید این مجموعه دانش بنیان در گفت و گو با ایرنا با بیان اینکه، بیماران دچار SMA نوع خاصی از سلول های عصبی خود در نخاع، تحت عنوان نورون های حرکتی را از دست می دهند، اضافه کرد: این نورون ها در حقیقت حرکت ماهیچه ها را کنترل می کنند و بدون آنها، ماهیچه ها سیگنال های عصبی را برای حرکت دریافت نمی کنند.
آتروفی، یک اصطلاح پزشکی است که به معنای کوچکتر است و در بیماری SMA، تعدادی از عضلات به سبب عدم استفاده، کوچکتر و ضعیف تر می شوند.
این محقق فعال در عرصه سلامت کشورمان درباره ی تاریخچه ساخت این دارو توضیح داد: این دارو در کشور سوییس تولید و در سال ۲۰۲۰ موفق به دریافت تاییدیه سازمان غذا و دارو آمریکا شده و در سال ۱۴۰۱ تعداد ۳۰۰ عدد از آن وارد ایران شد.
هماوندی با اعلان اینکه ماده موثره این داروی بومی سازی شده، ریسدیپلام است، اضافه کرد: در حقیقت این یک روش درمانی خوراکی، غیرتهاجمی و قابل استفاده در خانه برای درمان SMA است. این دارو بدون نیاز به تزریق، استفاده از داروی بی حسی یا بستری شدن در بیمارستان، قابل مصرف است و نقش برجسته ی در بهبود توانایی های حرکتی بیماران دارد.
وی افزود: با عنایت به اینکه این دارو نیاز به پایش آزمایشگاهی بعد از مصرف ندارد، می توان آنرا در محیط های مختلف همچون خانه، محل کار و حتی در مسافرت بهره برد.
مدیر سنتز و تولید این دارو در این مجموعه دانش بنیان در ادامه با اشاره به آغاز فاز تحقیقاتی این دارو در سال ۱۴۰۱، اشاره کرد: ما در سال ۱۴۰۳ موفق شدیم این محصول را بعنوان یک داروی دانش بنیان ثبت نماییم و مجوز های قانونی را از سازمان غذا و دارو و وزارت بهداشت، دریافت کردیم.
هماوندی افزود: در سال ۱۴۰۴ هم موفق به پیشرفت دانش بنیانی ماده موثره و فرمولاسیون دارو شده ایم و این محصول برای اولین بار در نمایشگاه فرایران رونمایی گردید.
وی با اشاره به اینکه، هزینه داروی خارجی برای بیماران SMA، با سه بار مصرف ماهیانه، یک میلیارد و ۲۶۰ میلیون تومان است، اضافه کرد: این در شرایطی است که با بومی سازی این محصول هزینه آن به حدود ۲۰ میلیون تومان کاسته شده است.
این دکتر داروساز با این حال اضافه کرد: هرچند همین هزینه ۲۰ میلیونی هم از توان نظام سلامت و بیماران خارج است، اما بیمه ها و خیرین می توانند ورود کرده و بیماران را یاری کنند چونکه با مصرف بموقع دارو می توان از پیشرفت این بیماری جلوگیری کرد.
این فعال حوزه دانش بنیان درباب تفاوت این محصول دارویی با نمونه خارجی خود هم اظهار نمود: بزرگترین تفاوت این محصول با نمونه خارجی این است که این نمونه در ایران تولید شده و داروی دیگر در سوئیس و به سبب حساسیت هایی که در کار داشتیم این محصول از نظر کیفیت با برند اصلی خود مطابقت دارد به صورتی که در ساختار و حتی در طعم دهنده دارو هم نکات لازم را رعایت کرده ایم و این داروی ایرانی رضایت بیماران را به همراه داشته است.
هماوندی درباب چالش های موجود در حیطه ساخت و بومی سازی دارو و تجهیزات پزشکی و انتظارات این مجموعه از دست اندرکاران دولتی خدمات رسان به فناوران کشور هم اظهار داشت: ما درخواست زیادی برای حمایت به ویژه دریافت تسهیلات داشته ایم، اما این اتفاق رقم نخورد.
وی ابراز امیدواری کرد، از این پس که این دارو شناخته شده و برای رفع نیاز بیماران وارد بازار مصرف می شود، با حمایت های سازمان های مرتبط دولتی بتوانیم تولید دارو را افزایش و به سایر کشور ها هم صادر و شاهد ارزآوری برای کشور باشیم.
این پژوهشگر فعال در عرصه سلامت کشورمان همینطور از بیمه ها درخواست نمود که پوشش بیمه ای این دارو را برای دسترسی بیماران و البته پشتیبانی از تولیدکننده داخلی سهل تر کنند به صورتی که هم برای بیمار و هم تولیدکننده اقتصادی باشد و در ادامه مجموعه های فناور نیر بتوانند خدمات مورد نیاز را در اختیار بیماران قرار دهند.
هماوندی در ادامه، با اشاره به تاکیدات رهبر معظم انقلاب در لزوم حمایت ویژه از تولیدات ملی، از دست اندرکاران معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری و وزارت بهداشت درخواست نمود که در این خصوص حمایت و تسهیلات بیشتری به فناوران داخلی اعطا شود و در این صورت، تولیدکنندگان هم مطمئنا خدماتی بسیار بهتر از شرایط فعلی به حوزه های مختلف کشور همچون حوزه سلامت عرضه خواهند کرد.